Neurogene Q2亏损扩大，NGN-401临床数据积极

**本期核心财务**

Neurogene 2026年第二季度净亏损为3450万美元，上年同期为2200万美元。研发费用为2550万美元，高于上年同期的1940万美元，主要因NGN-401开发活动增加；一般及行政费用为1120万美元，高于上年同期的670万美元，主要因股权激励相关一次性费用。截至2026年6月30日，现金及短期投资为2.254亿美元，加上7月2日公开发行净收入约1.348亿美元，备考现金约3.602亿美元，预计可支持运营至2029年第一季度。

**业务要点**

NGN-401在Rett综合征1/2期试验（数据截止2026年6月16日）中，100%参与者（N=10）在CGI-I量表改善并获得≥1个发育里程碑，平均获得4.7个里程碑，随访至30个月无平台期或里程碑丢失。7/10参与者获得≥2个里程碑并在≥2个核心领域改善。注册性试验Embolden已完成25例给药，顶线数据预计2027年下半年公布。PPQ活动已启动，预计2026年底完成。截至2026年8月10日，1E15 vg剂量总体耐受良好（N=35）。

**管理层表态**

CEO Rachel McMinn表示：“长期1/2期数据显示持久的、多领域的发育获益，这在Rett综合征自然史中未被观察到，增强了我们对项目的信心。”

**业绩指引**

公司未提供财务指引，但预计Embolden顶线数据于2027年下半年公布，PPQ运行于2026年底完成。