Beam Therapeutics Q2净亏损1.227亿美元，BEAM-302全球关键队列首例患者给药

①本期核心财务：2026年第二季度，Beam Therapeutics净亏损1.227亿美元，每股亏损1.18美元，上年同期净亏损1.021亿美元，每股亏损1.00美元。研发费用为9510万美元，低于上年同期的1.018亿美元；一般及行政费用为3190万美元，高于上年同期的2690万美元。截至2026年6月30日，现金、现金等价物及有价证券为12亿美元，与2025年末持平。

②业务线要点：肝靶向遗传病管线中，BEAM-302（针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症）已于7月完成全球关键队列首例患者给药，该队列旨在支持美国加速审批路径；其更新临床数据入选ERS大会口头报告。BEAM-304（针对苯丙酮尿症）的IND已获FDA批准，已启动临床启动活动，将首先评估R408W突变患者。BEAM-301（针对糖原贮积病Ia型）预计2026年报告初步临床数据。血液学管线中，risto-cel（镰状细胞病）已完成BEACON试验所有成人和青少年患者给药，预计年底前更新数据并提交BLA。BEAM-103健康志愿者试验已完成入组和给药，耐受性良好。

③管理层表态：CEO John Evans表示，第二季度在临床、监管和运营里程碑上取得快速进展，BEAM-302关键队列首例患者给药有望从根本上改变AATD治疗范式。

④业绩指引：公司预计现有现金及额外200万美元信贷额度提款将支持运营至2029年中，覆盖risto-cel预期上市、BEAM-302关键开发计划及BEAM-304临床概念验证。