Design Therapeutics Q2净亏2020万美元，推进DT-216P2临床

**本期核心财务**

Design Therapeutics（Nasdaq: DSGN）公布截至2026年6月30日的第二季度财务业绩。本季度净亏损2020万美元（去年同期净亏损1910万美元）；每股亏损0.32美元（去年同期0.34美元）。研发费用为1640万美元（去年同期1570万美元）；一般及行政费用为580万美元（去年同期580万美元）。截至季度末，现金、现金等价物及投资证券为2.074亿美元（2025年末为2.198亿美元）。

**业务线要点**

- **RESTORE-FA（弗里德赖希共济失调）**：基于2026年5月报告的积极四周数据，公司正在修改试验方案，计划以1 mpk作为推进剂量，纳入10名患者进入12周队列；主要疗效终点改为内源性血液FXN蛋白较基线的百分比变化，并探索高于1 mpk的剂量水平。公司预计2026年第四季度更新注册计划，2027年第一季度公布12周治疗数据。

- **DT-818（1型肌强直性营养不良）**：已启动1期多次递增剂量试验的患者给药，该药物旨在选择性降低突变DMPK等位基因的转录，预计2027年报告数据。

- **DT-168（Fuchs角膜内皮营养不良）**：2期生物标志物试验因滴眼液供应延迟，数据预计推迟至2027年。

- **亨廷顿病**：继续推进多个候选分子的临床前研究。

**管理层表态**

首席执行官Pratik Shah博士表示：“第二季度，公司继续强劲执行，基于5月报告的积极RESTORE-FA数据，DT-216P2展示了增加内源性frataxin的潜力，有望成为弗里德赖希共济失调的差异化、同类最佳疗法。”

**业绩指引**

公司未提供下一季度或全年的财务指引，但表示现金及证券足以支撑运营。