uniQure Q2净亏损扩大至8110万美元，AMT-130 BLA提交按计划推进

**本期核心财务**

uniQure公布2026年第二季度财报：营收580万美元，较上年同期的530万美元增加50万美元，主要源于许可收入增长。净亏损8110万美元（每股基本及摊薄亏损1.22美元），上年同期净亏损3770万美元（每股亏损0.69美元）。亏损扩大主要受非经营性项目净支出增加影响，包括外币汇兑损失及预融资权证公允价值变动损失。研发费用3400万美元，同比下降140万美元；销售及管理费用1740万美元，同比增加390万美元，主因支持AMT-130潜在商业化招聘员工增加。

**管线进展**

- **AMT-130（亨廷顿病）**：6月与FDA的Type B会议纪要确认，基于现有临床数据提交BLA寻求加速审批是合理的。公司计划在Q3提交BLA，并在提交前与FDA就确证性研究设计达成一致。9月将公布全部24名患者（高低剂量各12人）的四年随访数据。英国MHRA的监管申报也按计划在Q3进行。

- **AMT-260（难治性颞叶癫痫）**：低剂量组6名患者中，3人在第4-6个月致残性癫痫发作减少79%-100%，另3人变化不一（减少33%至增加36%）。无相关严重不良事件。第二剂量组预计Q3完成入组，2027年上半年公布更新数据。

- **AMT-191（法布里病）**：11名患者均停用酶替代疗法，α-Gal A活性呈剂量依赖性升高（低剂量达正常均值1-16.2倍，中剂量14.5-229.6倍，高剂量58.7-143.6倍）。中、高剂量组因无症状肝酶升高暂停入组，该事件已于5月底消退。

**管理层表态**

CEO Matthew Kapusta表示：“这是一个决定性的季度——不仅对uniQure，也对亨廷顿病群体。在富有成效的FDA会议后，我们按计划在Q3提交BLA——这一里程碑反映了多年的严谨科学、纪律性执行以及对患者坚定不移的承诺。”

**业绩指引**

未提供下季度或全年财务指引。公司预计现有现金及投资证券（8.103亿美元）可支撑运营至2030年。